日前，采用(yòng)上海雅科(kē)生物(wù)科(kē)技(jì )有(yǒu)限公(gōng)司研发成功的GPRC5D CAR-T细胞治疗技(jì )术，由徐州医(yī)科(kē)大學(xué)血液病研究所徐开林、李振宇教授团队进行II期临床试验，并获得國(guó)际领先结果。
采用(yòng)该项技(jì )术治疗多(duō)发性骨髓瘤的重大医(yī)學(xué)成果已被國(guó)际顶级學(xué)术期刊《Journal of Clinical Oncology》（影响因子50.717）接收发表：Anti–G Protein–Coupled Receptor, Class C Group 5 Member D Chimeric Antigen Receptor T Cells in Patients With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma: A Single-Arm, Phase Ⅱ Trial1。该研究采用(yòng)國(guó)际领先的GPRC5D CAR-T细胞治疗技(jì )术，成功治疗了33例复发难治性多(duō)发性骨髓瘤患者，并获得91%的总反应率（ORR）的优异疗效。其中(zhōng)，在既往接受过 BCMA CAR-T细胞治疗的9例患者中(zhōng)，反应率為(wèi)100%。
这是一项令人振奋的突破，為(wèi)多(duō)发性骨髓瘤患者提供了一种新(xīn)的有(yǒu)效治疗手段，是继BCMA CAR-T细胞治疗之后在这一治疗领域内又(yòu)一突破性的进展。多(duō)发性骨髓瘤是一种源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤，目前尚无有(yǒu)效的治愈方法。CAR-T细胞是一种利用(yòng)基因工(gōng)程改造T细胞，使其能(néng)够特异性地识别并杀死肿瘤细胞的免疫细胞。GPRC5D是一种在正常组织中(zhōng)表达很(hěn)低，在多(duō)发性骨髓瘤细胞中(zhōng)高表达的蛋白质(zhì)，因此是一个理(lǐ)想的CAR-T靶点。
该研究将國(guó)际领先的GPRC5D CAR-T细胞治疗技(jì )术用(yòng)于临床试验，并展示了其安(ān)全性和有(yǒu)效性。其总反应率、完全缓解率和非常好的部分(fēn)缓解率都遠(yuǎn)超了之前美國(guó)MSKCC/RPCCC/DFCC联合发表的临床效果2（ORR 91% vs 70.6%, CR 63.6% vs 35.3%, VGPR or better: 75.8% vs 58.8%）。此外，该研究还发现GPRC5D CAR-T细胞能(néng)够持久存在于體(tǐ)内，并与自身免疫系统协同作(zuò)用(yòng)，增强抗肿瘤效应。这一治疗技(jì )术的发展為(wèi)临床医(yī)生在攻克多(duō)发性骨髓瘤治疗上提供了新(xīn)的武器，也為(wèi)这些复发难治的血液肿瘤患者提供了治愈的希望。
Note:
*The maximum tolerated dose was identified at 1.5×108 CAR-T cells.
**At the 4.5×108 CAR-T cell dose level.
***Patients had previous BCMA therapies.
此项研究者发起的临床试验是上海雅科(kē)生物(wù)科(kē)技(jì )有(yǒu)限公(gōng)司与徐开林院長(cháng)领衔的徐州医(yī)科(kē)大學(xué)附属医(yī)院血液科(kē)团队合作(zuò)的重大成果。这也是继2021年与北京博仁医(yī)院和中(zhōng)國(guó)医(yī)學(xué)科(kē)學(xué)院血液病医(yī)院的潘静、冯晓明，采用(yòng)雅科(kē)生物(wù)科(kē)技(jì )发展的Intrablock技(jì )术进行CD7-CAR-T细胞治疗T细胞白血病之后发表的第二篇《Journal of Clinical Oncology》文(wén)章3。
这些临床合作(zuò)的巨大成功也再次证明雅科(kē)生物(wù)科(kē)技(jì )常年来深扎肿瘤细胞治疗的研发，不断拓展CAR-T细胞治疗的武器库，并能(néng)在这一竞争激烈的领域取得國(guó)际领先地位。雅科(kē)生物(wù)科(kē)技(jì )的医(yī)企合作(zuò)模式，实现了临床需求和研发方案的协同转化，展现了细胞治疗技(jì )术的先进性。
徐州医(yī)科(kē)大學(xué)附属医(yī)院夏洁云、李护君、闫志(zhì)凌為(wèi)论文(wén)共同第一作(zuò)者，徐开林教授、李振宇教授、上海雅科(kē)生物(wù)科(kē)技(jì )有(yǒu)公(gōng)司张鸿声博士為(wèi)共同通讯作(zuò)者。
